發(fā)文機關(guān)國家衛(wèi)生健康委員會
發(fā)文日期2024年07月24日
時效性現(xiàn)行有效
施行日期2024年07月24日
效力級別部門規(guī)范性文件
委員你們好：
你們提出的《關(guān)于提升罕見病診療水平助力公立醫(yī)院高質(zhì)量發(fā)展的提案》收悉，經(jīng)商國家醫(yī)保局，現(xiàn)答復(fù)如下：
一、 工作現(xiàn)狀和進展情況
近年來，為加強我國罕見病管理，提高罕見病診療能力，我委開展了一系列工作。一是先后會同有關(guān)部門印發(fā)兩批罕見病目錄，將207種疾病納入目錄范圍，為各部門制訂罕見病相關(guān)政策提供重要依據(jù)。同時，印發(fā)罕見病目錄制訂工作程序，明確了目錄更新原則和條件；二是建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，對罕見病患者進行相對集中診療和雙向轉(zhuǎn)診，充分發(fā)揮優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源輻射帶動作用；三是建立我國罕見病病例信息登記制度，收集我國罕見病的診療、分布等信息，為制訂人群干預(yù)策略、完善診療服務(wù)體系、提高藥物可及性等提供科學(xué)依據(jù)。
二、 關(guān)于所提建議的答復(fù)
（一）關(guān)于加強罕見病診療協(xié)作網(wǎng)管理、提高全國協(xié)作我水平的建議。為加強我國罕見病管理，提高罕見病診療水平，維護罕見病患者健康權(quán)益，我委于2019年建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)（以下簡稱協(xié)作網(wǎng)）。通過在全國范圍內(nèi)遴選一定數(shù)量的醫(yī)院組建罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，建立暢通完善的協(xié)作機制，對罕見病患者進行相對集中診療和雙向轉(zhuǎn)診。同時，我委持續(xù)加強對各地做好罕見病管理工作的督促指導(dǎo)，強化協(xié)作網(wǎng)成員醫(yī)院責(zé)任落實。2024年，我委組織各地根據(jù)前期有關(guān)工作情況，對全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)成員醫(yī)院進行調(diào)整，目前已有419家醫(yī)院納入?yún)f(xié)作網(wǎng)范圍，遠程會診和上下轉(zhuǎn)診機制日益健全，罕見病的規(guī)范化診治水平得到明顯提升。
（二）關(guān)于提升罕見病診療水平、助力公立醫(yī)院高質(zhì)量發(fā)展的建議。在推進多學(xué)科診療（MDT）方面，我委在2015-2020年連續(xù)實施兩輪進一步改善醫(yī)療服務(wù)行動計劃的基礎(chǔ)上，于2023年啟動為期3年的“改善就醫(yī)感受提升患者體驗”主題活動，要求醫(yī)療機構(gòu)應(yīng)運用新技術(shù)、新理念、以需求為導(dǎo)向，不斷調(diào)整、創(chuàng)新服務(wù)模式，完善多學(xué)科診療制度。鼓勵醫(yī)療機構(gòu)擴展多學(xué)科診療覆蓋的?？坪筒》N，不斷拓展MDT診療的廣度。在原有的MDT診療組織模式上不斷創(chuàng)新，鼓勵有條件的醫(yī)療機構(gòu)可設(shè)立門診MDT崗，提供“患者不動醫(yī)師動”的MDT服務(wù)。同時，設(shè)置MDT工作監(jiān)測評估指標，建立監(jiān)測平臺，形成監(jiān)測、反饋與督促整改的持續(xù)改進機制。在“雙中心”建設(shè)方面，我委按照黨中央、國務(wù)院決策部署，將設(shè)置國家罕見病醫(yī)學(xué)中心納入下一階段國家醫(yī)學(xué)中心設(shè)置工作規(guī)劃。2021年起，我委組織專家研究起草國家罕見病醫(yī)學(xué)中心設(shè)置標準，并于期間多次召集相關(guān)單位召開專題研討會和定稿會。2022年12月，《國家罕見病醫(yī)學(xué)中心設(shè)置標準》正式印發(fā)。下一步，我委按照《國家醫(yī)學(xué)中心管理辦法（試行）》要求，積極推動國家罕見病醫(yī)學(xué)中心設(shè)置工作。國家罕見病醫(yī)學(xué)中心完成設(shè)置后，我委將繼續(xù)組織專家，加強國家罕見病醫(yī)學(xué)中心管理，充分發(fā)揮中心在提升罕見病防治工作中的重要作用。對于您提出的“將罕見病能力建設(shè)納入醫(yī)院高質(zhì)量發(fā)展考核評價體系”，原國務(wù)院醫(yī)改領(lǐng)導(dǎo)小組秘書處于2022年2月印發(fā)《關(guān)于抓好推動公立醫(yī)院高質(zhì)量發(fā)展意見落實的通知》，圍繞加強組織領(lǐng)導(dǎo)、堅持和加強黨對公立醫(yī)院的全面領(lǐng)導(dǎo)、構(gòu)建新體系、引領(lǐng)新趨勢、提升新效能、激活新動力、建設(shè)新文化以及創(chuàng)新舉措等7個方面，明確了27項指標，推動各省份醫(yī)改領(lǐng)導(dǎo)小組全面推進公立醫(yī)院高質(zhì)量發(fā)展政策措施落地見效。目前，罕見病能力建設(shè)不在該指標體系中，我們將持續(xù)完善省份高質(zhì)量發(fā)展評價指標體系，積極會同有關(guān)部門研究罕見病能力建設(shè)相關(guān)工作。
（三）關(guān)于建立罕見病藥品進院“綠色通道”的建議。提高罕見病用藥保障水平，關(guān)系千千萬萬家庭的幸福。國家醫(yī)保局積極推進罕見病患者的用藥保障工作。一是優(yōu)化準入程序，及時將符合條件的罕見病用藥納入醫(yī)保目錄。以2023年目錄調(diào)整為例，工作方案中對罕見病用藥的申報條件沒有設(shè)置“2017年1月1日后批準上市”的時間限制，拓寬了罕見病用藥的準入范圍，當年15種目錄外罕見病用藥談判／競價成功，覆蓋16個罕見病病種，填補了10個病種的用藥保障空白。二是開展醫(yī)保目錄準入談判，降低患者負擔(dān)。自2018年以來，已累計共有42個罕見病治療用藥通過談判、競價或直接調(diào)入的方式新增進入國家醫(yī)保藥品目錄。針對第一批、第二批罕見病目錄，現(xiàn)行版國家醫(yī)保藥品目錄已有89種罕見病治療用藥，涉及56個病種。三是著力提升罕見病用藥供應(yīng)保障水平。會同我委等部門印發(fā)文件，通過定點醫(yī)療機構(gòu)和定點零售藥店兩個渠道，滿足談判藥品供應(yīng)保障、臨床使用等方面的合理需求。
三、 下一步工作目標和計劃
我委將積極加強與相關(guān)部門的協(xié)同配合，進一步細化完善罕見病防治保障政策，著力提升臨床診療水平，不斷完善罕見病診療與保障體系的“中國模式”。
感謝你們對衛(wèi)生健康工作的關(guān)心和支持。
國家衛(wèi)生健康委
2024年7月24日
